高中学历父亲自制救命药，拯救患罕见病儿子
基因缺陷，平均寿命只有19个月，全国只有个位数患者，没有特效药……
当孩子不幸确诊这种罕见病后，大部分父母会选择安静地陪他们走完这段短暂的生命历程。
但有一位父亲，他只有高中文化，却通过翻译软件艰难地去读国外论文，然后自己购来设备，在家里搭起了简易实验室，自制药剂，尝试从死神手里为孩子夺得多一线生机。
大部分人对此表示同情，但也有专业人士表明，这当中有太多风险以及涉及法律法规相关问题，并不鼓励这样的行为。
确诊罕见病，却无药可用
2020年3月，徐伟一家得知一个噩耗，才9个月的小灏洋被诊断为Menkes综合征。这是一种极其罕见的遗传性疾病，患此病的孩子，大多数生命会在3岁时终止。
这种病是由于患者的基因发生变异，使肠道无法有效吸收利用铜。铜的缺乏不但严重影响到患儿的正常发育，还会引起退行性神经病变。
而且，这种疾病没有特效药，注射组胺酸铜是现阶段较为有效的缓解症状的治疗方式。但由于这种罕见病药物的市场有限，国内没有药企愿意研发生产。
过去，国内的家长通常都是选择到境外的医院去拿药，但如今，新冠疫情阻断了境外拿药的渠道。因此，小灏洋不仅饱受病魔的折磨，还陷入了无药可用的困境。
这对于一个原本美满幸福的家庭来讲，无疑是晴天霹雳。
带着小灏洋在北京求医的日夜，高中文化的徐伟通过翻译软件读完了国外关于Menkes综合症的论文，最终，他得出一个结论：“如果仅仅指望医生、医院或者靠国家来关注重视到这个疾病，对于我的孩子来说基本没有希望，第一，患病人数太少，没有药企愿意做；第二，时间周期太长，很多罕见病孩子根本没时间等。”
于是，徐伟决定自己亲手为孩子制作这种没有药企愿意生产的救命药。
图为徐伟在某社交平台的认证
道阻且长，自制药的尝试
在自家搭起实验室自制组胺酸铜前，徐伟也曾做过其它努力。
他曾和朋友分别扮演罕见病药物研发公司代表和医药投资人，到上海寻找愿意生产组胺酸铜的合作方。
他也曾找到一家有合作意愿的制药公司，但前期费用就需要80多万。而药物能上市，却是几年后的事。小灏洋的病情根本等不起。
也正是在寻找合作的过程中，徐伟在某个制药公司的园区里发现有共享实验室，可以利用里面的设备来合成组氨酸铜。在共享实验室里合成一次组氨酸铜，各项费用加起来大概需要3万元。
在共享实验室里成功合成了一次组氨酸铜后，徐伟便研究起相关的设备。他发现，配齐相关设备，只需要人民币两万元左右，比租借共享实验室要划算许多。
于是，徐伟便开始了自制药的尝试。
刚制好的药，徐伟只敢注射到买来的小兔子身上。小兔子被注射后死了，他又买来体型大一些的兔子，换着不同的剂量做实验。
这回，兔子被注射后没事。徐伟又把药注射到自己身上进行测试。自己也没事，才敢给小灏洋用药。
一开始也不敢多用，只敢减半使用。但用了药后小灏洋的血清和铜蓝蛋白指标并没有变化。徐洋便硬着头皮给小灏洋注射了标准剂量，这回，小灏洋的相关指标恢复了正常。
至此，徐洋的自制药尝试才算是获得初次胜利。
虽然组氨酸铜让小灏洋的各项指标有所好转，却无法阻止他的退行性神经病变。徐洋在论文中读到，在国外的实验中，伊利司莫铜能阻止试验鼠的退行性神经病变，提高实验鼠的存活率。
于是，又经过一番艰苦摸索和试验，徐洋和病友中有医学背景的家长一起合成了伊利司莫铜，并通过静脉注射的方式对小灏洋进行了给药。
最终，小灏洋的脑电波也恢复了正常。
徐伟讲述自己目前的尝试和困境
这是奇迹，同情但不鼓励
在医生看来，依靠徐伟的自制药，小灏洋能够维持目前的状态，已经算得上是奇迹。但徐伟一家能体验到的改善却微乎其微。
目前两岁多的小灏洋，只能轻轻地动和笑，体重和身高有轻微增长，其他方面仍停留在出生6个月时的状态，并没有太大的变化。
但比起其它患者，小灏洋的状态却也算是好的。而他的每一个笑容、兴奋的小动作，对于徐伟来说，都是极大的鼓舞和动力。
徐伟在社交平台发布的内容
目前，Menkes综合征仍是不能被治愈的罕见病，徐伟的自制药也只能缓解症状。他在努力之后，仍不得不面对孩子将来生活不能自理、智力缺陷的现实。
医学行业的专业人士，虽然同情徐伟一家的遭遇，但并不鼓励这样的行为。毕竟，这里面还牵涉到药物监管和药物临床使用法律法规的问题。
然而，当一个巨大的悲剧落到一个家庭上，落到一个父亲面前时，他竭尽全力地越过重重险阻，为孩子尽可能多撷取几缕光阴、多赢得几分生机的努力，却不得不令人动容。
下一篇：网络车险与电话车险的区别